Depuis une dizaine d’années, les innovations en cancérologie constituent une réelle révolution dans la médecine de précision, notamment grâce aux thérapies ciblées. Ces traitements, oraux ou injectables, ont la particularité de ne s’attaquer qu’aux cellules cancéreuses, selon leurs caractéristiques génétiques, à la différence des chimiothérapies classiques, généralement agressives pour l’ensemble des cellules de l’organisme.
Malgré une qualité de vie supérieure lors du traitement anticancéreux, les molécules de thérapies ciblées n’apportent pas toutes un gain de survie important, ne sont pas toutes dénuées d’effets indésirables et sont surtout d’un coût bien supérieur aux chimiothérapies conventionnelles (prix de vente ainsi que coût de tests diagnostiques). De plus, elles peuvent être associées à d’autres traitements (chirurgie,radiothérapie ou chimiothérapie) et ne sont utilisées en première intention que dans 50 % des cas. Cet article présente quelques aspects scientifiques des principales thérapies moléculaires ciblées prescrites en France jusqu’à 2015 (les inhibiteurs de tyrosine kinase et les anticorps monoclonaux), avant de discuter des conséquences économiques de cette classe d’anticancéreux
En effet, en dépit d’un accès égalitaire aux essais cliniques pour les thérapies anticancéreuses innovantes (notamment grâce aux centres CLIP2, ou au programme AcSé), la chronicisation de la maladie soulève des questions sur la prise en charge de ces médicaments innovants, pesant lourd dans la balance de l’Assurance Maladie.