La révision du règlement européen relatif au médicament orphelin Apport des autorités nationales à la consultation publique

Résumé

Dans l’objectif d’améliorer l’accès, encore partiel et entravé, aux médicaments orphelins, le législateur européen souhaite réviser le règlement (CE) n° 141/2000, qui a mis en place des mesures incitant les laboratoires à développer ces médicaments. En 2021, la Commission européenne a lancé deux consultations publiques : une première portant sur la révision de ce règlement, puis une autre sur la révision de la législation pharmaceutique générale. Les autorités nationales proposent notamment de modifier les critères de désignation orpheline, d’introduire une modulation des incitations en fonction des degrés de besoins médicaux non satisfaits et/ou de bénéfice clinique, ou encore de les conditionner au respect de certaines obligations.

Mots-clés

Médicaments orphelins – Législation européenne – Consultation publique

Abstract

With the aim of improving access to orphan drugs, which is still partial and limited, the European legislator plans to revise Regulation (EC) n° 141/2000, which has put in place incentives for laboratories to develop these drugs. The European Commission has therefore launched two public consultations in 2021 : one on the revision of this regulation, and another on the revision of the general pharmaceutical legislation. Based on an analysis of contributions from national authorities, this article reviews the shortcomings of the current legislation and highlights several proposals that could be retained : for instance the request for clarification and modification of the criteria for orphan designation, the introduction of a modulation of incentives according to the degree of unmet medical need and/or clinical benefit, or their conditioning to certain obligations.

Keywords

Orphan drugs – European legislation – Public consultation