Du relevé de « supériorité clinique » pré-AMM à l’« évaluation clinique commune » post-AMM : quelle conciliation future des règles européennes ?

Résumé

En droit européen, certains médicaments orphelins seront bientôt susceptibles d’une double évaluation comparative : celle, depuis 2000, de leur « supériorité clinique », en vue d’une éventuelle AMM à titre dérogatoire ; celle, à compter de 2028, de leur « efficacité relative », au titre d’une évaluation clinique comparative post-AMM. Cette dernière sera incorporée dans les processus nationaux d’évaluation et de décision des États membres. Cela met en exergue l’enchaînement de ces évaluations pré- et post-AMM dans un périmètre PICO étroit, où l’on ne peut facilement distinguer nécessité et suivisme, et met en question son impact futur au niveau national.

Mots-clés

Droit européen – Médicament orphelin – Supériorité clinique – Évaluation comparative – AMM

dérogatoire

Abstract

Certain orphan drugs will soon be subject to a dual comparative assessment under European law : since 2000, their ‘clinical superiority’ has been assessed with a view to possible marketing authorisation on an exceptional basis ; from 2028 onwards, their ‘relative effectiveness’ will be assessed as a part of a postmarketing, joint clinical assessment from a comparative perspective. The latter will be incorporated into national assessment and decision-making processes of Member States. This highlights the sequence

of these pre- and post-marketing authorisation assessments within a narrow PICO scope, where it is difficult to distinguish between necessity and conformity, and calls into question its future impact at the national level.

Keywords

European law – Orphan médicinal product – Clinical superiority – Comparative assessment – Marketing authorisation