I. ÉTAT DES LIEUX DES DISCONTINUITÉS ENTRE ACCÈS DÉROGATOIRE ET ACCÈS DE DROIT COMMUN AUX MÉDICAMENTS A. Les interruptions d’autorisation sanitaire 1. L’absence de volonté industrielle de solliciter une AMM 2. Les critères d’inclusion dans l’accès dérogatoire plus larges que ceux des essais cliniques B. Les interruptions de prise en charge 1. Un rapport bénéfice-risque non établi, mal établi ou insuffisant 2. L’absence de place dans la stratégie thérapeutique C. Les discontinuités du financement hospitalier 1. Les incertitudes sur le rapport bénéfice-risques 2. Les insuffisances des comparaisons versus stratégie de référence II. ENJEUX, LEVIERS ET RÉPONSES APPORTÉES PAR LE NOUVEAU CADRE JURIDIQUE A. Quels sont les enjeux des discontinuités entre accès dérogatoire et de droit commun ? 1. À l’échelle individuelle 2. À l’échelle collective B. Peut-on éviter les discontinuités d’accès ? 1. Les discontinuités inévitables car intrinsèques à la précocité de l’accès dérogatoire 2. D’autres discontinuités apparaissent évitables C. En quoi les réformes de 2021 permettront-elles de limiter ces discontinuités ?
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