L’application du règlement CE n° 1901/2006 relatif aux médicaments à usage pédiatrique : d’une obligation juridique à une opportunité d’amélioration de la santé publique

Auteurs : Julie DUVERNOIS, Agnès TABUTIAUX

Le règlement CE n° 1901/2006 relatif aux médicaments à usage pédiatrique a donné un cadre juridique européen aux médicaments destinés aux enfants. Outre la définition d’un véritable statut européen, le règlement a imposé, pour toute nouvelle demande d’AMM de spécialité pharmaceutique, l’obligation de développer un médicament pédiatrique, sous la forme d’un plan d’investigation pédiatrique (PIP). Parallèlement, un nouveau type d’AMM en vue d’un usage pédiatrique (PUMA) a été créé pour les médicaments qui ne sont plus protégés par les droits de propriété intellectuelle. La justification obligatoire des demandes de report ou de dérogations facilite le recueil de données pédiatriques. Le partage des données issues des essais cliniques permet aux États membres de disposer d’une information harmonisée sur l’utilisation des médicaments chez l’enfant. Malgré les mesures incitatives mises en place pour les entreprises, un accompagnement au développement des médicaments adaptés aux besoins thérapeutiques des enfants reste indispensable, sous forme de référentiels, d’avis scientifiques ou de financements européens dédiés. Une information institutionnelle spécifique semble nécessaire pour améliorer la participation des enfants aux essais cliniques. En raison de la durée importante du développement d’un médicament, l’augmentation du nombre de plans d’investigation pédiatrique approuvés traduit l’impact positif du règlement européen sur la mise sur le marché de traitements médicamenteux spécifiques aux enfants. Ceci constitue une véritable avancée sanitaire, associée à une meilleure gestion des risques.

Introduction


I. – Le parcours difficilile de la définition d’un nouveau statut : le médicament pédiatrique

A. – Le statut du médicament pédiatrique européen : un combat de dix ans

B. – D’une reconnaissance du statut à une obligation de développement du médicament pédiatrique
1. – Obligation de proposer des études pédiatriques (Art. 7 à 24)
2. – Obligation de présenter les résultats des études pédiatriques selon le PIP approuvé (Art. 7 et 8)
3. – Obligation d’information (Art. 32, 35, 45 et 46)
4. – Obligation de vigilance (Art. 34)
5. – Prorogation du certificat complémentaire de protection (Art. 36)
6. – AMM en vue d’un usage pédiatrique – Paediatric Use Marketing Autorisation (Art. 38)


II. – Un chemin en construction pour favoriser l’accès au médicament pédiatrique

A. – Un développement progressif notable
1. – Impact du plan d’investigation pédiatrique (PIP)
2. – Impact de l’AMM en vue d’un usage pédiatrique – Paediatric Use Marketing Autorisation (PUMA)

3. – Impact de la procédure de partage des informations existantes – Paediatric
Worsharing (PdWS)

B. – Vers un nécessaire accompagnement pour favoriser le développement et
l’accessibilité des médicaments pédiatriques
1. –Des mesures à destination des entreprises
2. –Des partenariats universitaires pour de nouvelles voies d’administration
3. –Une nécessaire information pour améliorer la participation aux essais cliniques
pédiatriques
4. – Des outils pour faciliter l’accès à des médicaments pédiatriques de qualité


Conclusion

Julie DUVERNOIS

Docteur en pharmacie, université de Bourgogne UFR Pharmacie, 7 Boulevard Jeanne d’Arc, 21079 Dijon Cedex

Agnès TABUTIAUX

Maitre de conférences en droit et économie pharmaceutiques CREDIMI (Centre de recherche sur le droit des marchés et des investissements internationaux) UMR 55 98/CNRS – Université de Bourgogne UFR Pharmacie, 7 boulevard Jeanne d’Arc, 21079 Dijon Cedex

Thème : Droit pharmaceutique et des produits de santé

plan d'investigation pédiatrique médicaments à usage pédiatrique accès au marché règlement européen AMM en vue d'un usage pédiatrique essais cliniques pédiatriques données pédiatriques